Esta noticia trata sobre el médico rumano llamado, Sergiu Pasca el cual es un investigador de la Universidad de Stanford. Este dio un paso totalmente revolucionado en el ámbito de la medicina regenerativa y la neurociencia, su equipo y el fueron capaces de crear organoides cerebrales humanos similares al cerebro, a partir de células de niños con síndrome de Timothy, la cual es una patología rara genética asociada con malformaciones de todo tipo, autismo, epilepsia y muchos más, pero solo se sabe de 70 casos en todo el mundo.
Un equipo de científicos logró crear crear cerebrales personalizados a partir de células de la piel de tres niños con una enfermedad genética, reprogramándolas en células madres pluripotentes. Estas células se transformaron en neuronas y circuitos cerebrales funcionales, que luego fueron trasplantados en ratas modificadas para evitar el rechazo.
El objetivo del estudio es corregir el defecto genético mediante un tratamiento experimental con oligonucleótidos antisentido, abriendo así el camino hacia terapias personalizadas para enfermedades como el autismo, la epilepsia o la discapacidad intelectual.
Los resultados del ensayo fueron publicados en la revista Nature, este ensayo hace referencia a las personas que padecen el síndrome, así como también sus familiares que demuestran una posible vía. Otros expertos como la bióloga Silvia Velasco, destacan que es una prueba de concepto muy prometedora, aunque todavía requiera de mucha investigación para comprobar su seguridad y efectividad dentro de los seres humanos. A pesar de todo el entusiasmo que había, los expertos siempre recuerdan que el 90% de los tratamientos que funcionan en animales no son capaces de lograr el éxito en humanos.
Por último, Pasca espera iniciar un ensayo clínico en el año 2025, siempre que se demuestre que el tratamiento es seguro y no tiene efectos secundarios graves para los pacientes que van a formar parte de este.
Eva Mª Cendal Maroño
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